Phòng thí nghiệm rộng 8.000 foot vuông
của chúng tôi sử dụng các thiết bị hiện
đại được chứng nhận ISO và tuân theo các quy định Thực hành Sản xuất tốt
(GMPs) hiện hành, đáp ứng các tiêu chuẩn của các phòng thí nghiệm tốt nhất tại
Hoa Kỳ.
Qua nhiều năm điều trị bệnh nhân mắc bệnh mãn tính, chúng tôi nhận thấy
rằng một số bệnh nhân có hiệu quả điều trị cao hơn và vượt qua những bệnh nhân
khác. Sự phục hồi kỳ diệu đã diễn ra một cách thường xuyên. Các bệnh nhân
khác đã cải thiện sau khi điều trị, nhưng sự phục hồi của một số bệnh nhân làm
chúng tôi kinh ngạc. Đến thời điểm này, chúng tôi đã điều trị đủ số lượng bệnh
nhân để có thể xem xét toàn diện hoạt động của các tế bào nhằm xác định xem
một số tế bào có hoạt động tốt hơn các tế bào khác hay không.
Chúng tôi phân tích lại các tế bào được sử dụng trong các trường hợp rất
thành công. Chúng tôi phát hiện chúng gần như hoàn toàn giới hạn ở sáu dòng tế
bào đặc biệt. Sau đó, chúng tôi so sánh các tế bào đó với sáu dòng tế bào của các
trường hợp thành công vừa phải và sáu dòng tế bào fibroblast, không có hoạt tính
nào cả. Chúng tôi tiến hành sàng lọc những tế bào đó, sử dụng sàng lọc thông
lượng cao, để tiết ra hơn 1.100 phân tử.
Sự khác biệt nổi bật là có một dấu ấn phân tử có ý nghĩa rõ rệt trong các tế
bào từ sáu dòng được đưa ra cho các trường hợp rất thành công so với hai nhóm
còn lại. Tôi gọi những tế bào hiệu quả cao này là tế bào vàng Riordan.
Quá trình sàng lọc này mất hai năm rưỡi vì chúng tôi lần đầu tiên nuôi cấy
các tế bào dưới dạng 2 chiều, hay là trên các bề mặt phẳng với các tế bào nhân
đôi cạnh nhau. Mặc dù đây là tiêu chuẩn chung, nhưng đó là quy trình phụ thuộc
vào không gian và môi trường nuôi cấy mà chúng tôi đang nỗ lực cải tiến. Các tế
bào phụ thuộc vào vị trí bám dính, vì vậy chúng đòi hỏi một diện tích bề mặt lớn
để phát triển. Từ đó, chúng tôi đã nuôi cấy các tế bào trong các bioreactor cho
phép các tế bào nhân lên trong không gian 3 chiều, một công nghệ tiên tiến cho
phép chúng ta tăng sinh nhiều tế bào hơn trong môi trường ít hơn, với mật độ vừa
phải. Chúng tôi đã trải qua hơn một năm sàng lọc để đảm bảo rằng dấu ấn phân
tử của các tế bào vàng Riordan được bảo quản trong quá trình nuôi cấy ở 3 chiều.
Các dấu ấn phân tử này đã được bảo tồn. Trên thực tế, nó thậm chí còn rất rõ
ràng.
