Liệu pháp tế bào tập trung vào việc hỗ trợ quá trình tái tạo của các tế bào cơ. Thuộc tính tái tạo và
kháng viêm của tế bào gốc trung mô (MSCs) [8, 9, 10] làm cho chúng trở thành một lựa chọn điều trị
khả thi cho DMD. Ngoài ra, MSCs có khả năng điều hòa miễn dịch qua các chất tiết giúp tích hợp
vào mô bị tổn thương và hỗ trợ quá trình tái tạo [11, 12]. Trị liệu MSCs đã được thực hiện trên động
vật, chẳng hạn như chó Golden Retriever với chứng loạn dưỡng cơ Golden Retriever (GRMD) – một
chứng bệnh tương đồng đáng kể với DMD ở người. Một nghiên cứu gần đây cho thấy điều trị bằng
MSCs ở chó GRMD hoàn toàn an toàn và không có tác dụng phụ lâu dài nào [13]. MSCs có thể tiếp
cận, tích hợp và biểu hiện dystrophin người ở các con chó bị tổn thương cho đến 6 tháng sau điều tri
̣[14]. Nghiên cứu trên các mô hình chuột cũng cho thấy có sự biểu hiện của dystrophin sau khi tiêm
MSCs [15]. Chúng tôi đã báo cáo các kết quả khả quan của việc điều trị bằng MSCs đối với bệnh
nhân DMD [16]; một vài thử nghiệm lâm sàng đã được cho phép và xem xét để chứng minh tính an
toàn và hiệu quả của MSCs trong điều kiện này [17, 18, 19, 20, 21].
Tôi đồng ý với Ryan về khía cạnh đặc tính con người luôn có tác động nhiều
hơn. Tôi nghĩ về việc có bao nhiêu đứa trẻ bị chứng loạn dưỡng cơ và các bệnh
khác có thể được giúp đỡ bằng liệu pháp tế bào gốc nếu luật pháp Hoa Kỳ cho
phép tôi được thực hiện điều trị rộng rãi hơn. Các bác sĩ tại Viện Tế bào gốc cũng
đã điều trị cho một cậu bé ba tuổi rưỡi được chẩn đoán mắc Duchenne. Sau một
lần điều trị, cậu bé đã không còn triệu chứng của Duchenne và có thể duy trì đến
nửa năm sau đó, chạy nhảy với đám bạn mà không có bất kỳ khó khăn gì. Sau
năm lần điều trị và không có tác dụng phụ nào, giống như Ryan, cậu bé đã được
sự cho phép của FDA trong việc sử dụng trị liệu tế bào gốc như là một loại thuốc
mới vào năm 6 tuổi. Lần điều trị đầu tiên của cậu bé ở Hoa Kỳ vào tháng Một
năm 2016. Nếu luật pháp cho phép điều này, chúng tôi có thể thiết lập các phòng
khám trên khắp Hoa Kỳ để điều trị cho những trẻ bị loạn dưỡng cơ ở giai đoạn
đầu và có thể tiếp tục trị liệu trong suốt cuộc đời của chúng. Nếu kết quả điều trị
sớm ở cậu bé này có bất kỳ tín hiệu khả quan nào, chúng tôi có thể giúp hàng
ngàn gia đình và mang lại cuộc sống bình thường cho những đứa trẻ ấy.
