Thằng bé bắt đầu đi đại tiện đều đặn – không còn bị táo bón. Nó ngủ vào
ban đêm, điều chưa từng xảy ra trước đây. Việc học tập của nó cũng được cải
thiện. Và quan trọng nhất, thằng bé đã ngừng tấn công gia đình mình. Nó không
cần phải đi khỏi nhà nữa. “Đứa con trai vui vẻ của tôi đã trở lại, và đó là tất cả
những gì tôi muốn. Mọi thứ khác đều không quan trọng. Nếu việc điều trị này đã
không được lựa chọn, tôi không biết cuộc sống của tôi bây giờ sẽ như thế nào”.
***
Hiện tại, chúng tôi đang phân tích dữ liệu về dự liệu tương lai của một loạt
33 bệnh nhân tự kỷ được điều trị bằng MSCs cuống rốn. Các bệnh nhân được
điều trị bốn lần, cách nhau ba tháng, với bốn lần truyền tế bào gốc. Dữ liệu đang
được phân tích về sự ức chế các cytokine gây viêm thường tăng lên ở bệnh nhân
mắc chứng tự kỷ, hình ảnh scan EEG, điểm số trên thang điểm tự kỷ của trẻ em,
và điểm kiểm tra đánh giá điều trị tự kỷ. Nghiên cứu này sẽ được công bố trong
vài năm tới, các bệnh nhân được điều trị đã được theo dõi trong ít nhất một năm
sau khi điều trị.
Quỹ Marcus đã tài trợ nghiên cứu tế bào gốc tại Đại học Duke và Đại học
Miami cho trẻ tự kỷ. Họ hiện đang chiêu mộ ứng viên cho lần thử nghiệm lâm
sàng thứ hai, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II để kiểm tra tính hiệu quả của
cả tế bào gốc cuống rốn có nguồn gốc từ người hiến tặng và của chính bệnh nhân.
Bernie Marcus, người sáng lập Quỹ Marcus, tin rằng một khi kết quả của những
thử nghiệm lâm sàng được công bố, cha mẹ của trẻ tự kỷ sẽ thúc đẩy các nhà lập
pháp vượt qua các dự luật nghiên cứu về tế bào gốc đối với số trẻ em đang tuyệt
vọng trong việc điều trị này. Tôi đồng ý với anh ấy. “Tôi đã là một người ủng hộ
thực sự cho các tế bào gốc, bắt đầu ở Panama, cố gắng để có được một số điều
được thông qua bởi FDA. Chúng tôi hy vọng sẽ chứng minh được rằng không gì
trong số này là hiệu ứng giả dược”, Marcus nói.
