một Chloe xinh đẹp, trẻ trung, yêu đời, tôi nghĩ đến gia đình Benton và cuộc sống
của họ cùng với Ryan đã thay đổi như thế nào. Sau khi chúng tôi rời Wichita,
George và vợ anh ấy, Sandra, đã ly hôn và cũng đã tái hôn. Tôi giữ liên lạc với
George. Mỗi khi biết được bất kỳ tiến bộ nào trong nghiên cứu điều trị chứng
loạn dưỡng cơ, tôi đều cho anh ấy biết. Khi tôi trở lại Wichita, chúng tôi gặp
nhau và chắc chắn chúng tôi đều nói về tình trạng của Ryan – nó đã xấu đến mức
độ nào. Ryan nói: “Bố, con nhớ là mẹ đã nói với con rằng sẽ có phương pháp
điều trị”, nhắc lại những gì mà bác sĩ đã nói với cha mình trong lần chẩn đoán
đầu tiên.
“Bạn có thể làm gì để trả lời câu hỏi này không?”, George khẩn khoản hỏi
tôi.
Câu trả lời đã không có cho đến khi tôi sống ở Costa Rica và đã thành lập
một phòng thí nghiệm y khoa cùng một phòng khám điều trị cho bệnh nhân bằng
tế bào gốc, một ý tưởng đã được nung nấu trong đầu tôi từ rất lâu. Đồng nghiệp
của tôi tại Viện Tế bào gốc, Fabio Solano, cho biết ông muốn điều trị cho những
bệnh nhân bị loạn dưỡng cơ ở Ireland.
Bệnh nhân người Ireland của chúng tôi mắc phải chứng loạn dưỡng cơ ít
trầm trọng hơn – loạn dưỡng cơ Becker, không xuất hiện cho đến giai đoạn cuối
của cuộc đời. Với thể Becker, cơ thể có thể sản xuất ra một ít dystrophin nhưng
không đủ. Những dữ liệu từ nghiên cứu khoa học của chúng tôi và các đồng
nghiệp khác trên toàn thế giới cho thấy khi tiêm tế bào gốc trưởng thành vào bắp
cơ, nó sẽ trở thành một phần của bắp cơ và tồn tại ở đó một thời gian. Không ai
có thể dự đoán được thời gian chính xác mà các tế bào gốc này có thể tồn tại,
nhưng ít nhất sau một tháng, các tế bào ấy vẫn còn tồn tại. Giả thuyết của chúng
tôi là nếu tế bào thu nhận từ người khỏe mạnh, chúng có thể sản xuất dystrophin,
dù là một ít cũng rất hữu ích.
Tôi đã đọc được một trường hợp ở bệnh nhi mắc phải chứng Duchenne khi
14 tuổi. Lúc còn nhỏ, cậu bé đã được cấy ghép tủy xương để điều trị một căn
bệnh khác, do đó hệ thống miễn dịch và hệ thống tạo máu của cậu về cơ bản là
của một người khác. Tế bào từ tủy xương đã tuần hoàn khắp cơ thể và “gieo”
những tế bào khác giúp cậu chống chọi với sự khởi phát của Duchenne. Đây
được cho là trường hợp mắc Duchenne nhẹ nhất mà các bác sĩ đã từng gặp từ
