Ở lần tấn công đầu tiên, vi khuẩn “bắt lấy” DNA của con virus xâm
lược, và xếp vào kho lưu trữ của nó. Nơi lưu trữ DNA có tên là CRISPR.
Đây là một vùng đặc biệt trên nhiễm sắc thể được tạo nên từ một chuỗi các
trình tự đặc biệt (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic
Repeats). Vi khuẩn sẽ lưu trữ DNA của virus vào vùng này đồng thời tìm
cách thích nghi với virus. Nói cách khác, nó trở nên miễn dịch với virus.
Hãy hình dung lại chủng virus ấy tìm đến con vi khuẩn đó, vẫn với ý
định gây chiến. Ngay lập tức nó sẽ bị nhận diện. Vi khuẩn sẽ gọi đồng minh
cứu viện, đó là một enzym có tên không thể dễ nhớ hơn: Cas9. Nhờ một
“hướng dẫn viên” đã thủ sẵn danh tính kẻ thù, đồng minh enzym tận tụy này
sẽ được chỉ đường cặn kẽ để đến chỗ con virus xấu xa, nhanh chóng diệt
DNA của nó. Tạm biệt kẻ xâm lược! Chấm dứt mưu toan sinh sản.
Vi khuẩn được cứu sống, và sẵn sàng đẩy lùi một đợt tấn công khác.
Ngày 28 tháng Sáu năm 2012, tạp chí Mỹ Science cho đăng một bài
viết gây ấn tượng mạnh. Tác giả bài viết là hai phụ nữ trẻ: Jennifer Doudna,
người gốc Hawaii và Emmanuelle Charpentier, người Pháp. Một ý tưởng
được nhắc đến nhiều trong thời gian gần đây. Liệu có thể bắt chước cơ chế
miễn dịch được mô tả ở trên để cải thiện kỹ thuật can thiệp gen hay không?
Jennifer và Emmanuelle là những người đầu tiên công bố ý tưởng. Một trận
chiến khốc liệt diễn ra sau đó để tranh cãi xem ai mới thực sự là tác giả của
công nghệ kéo phân tử này. Thách thức và cơ hội mang lại từ công nghệ đó
rất lớn, nhất là về tài chính. Bởi đây là công nghệ mang tính cách mạng đột
phá trên ba góc độ: đơn giản, nhanh gọn và ít tốn kém.
Hiện nay, các nhà khoa học đã xác định được chức năng của ngày càng
nhiều gen hơn. Một số gen là nguyên nhân gây bệnh. Vậy tại sao không loại
bỏ các gen đó?
Không gì dễ dàng hơn với công nghệ CRISPR-Cas9. Người ta sẽ tạo ra
ba yếu tố trong phòng thí nghiệm. Có thể liên tưởng ba yếu tố này - bao gồm
hai ARN và yếu tố còn lại là enzym Cas9 trứ danh - với hình ảnh một tia
laser, một khối lego và một cái kéo.
