ADN bị thay thế bên trong nhiễm sắc thể của nhân tế bào lại có thể
kích hoạt enzim bất thường có tên gọi Bcr-Abl tyrosine-kinase sản
sinh.
17
Kinase là nhóm enzim điều khiển khá nhiều hoạt động trong tế bào.
Và chính loại enzim Bcr-Abl này đã khiến các tế bào tủy xương –
những tế bào máu đỏ và máu trắng – nhân lên không kiểm soát,
dẫn đến việc số lượng tăng lên không ngừng và khiến công tắc sản
xuất của hệ miễn dịch bị tắc hoàn toàn. Trên thực tế, việc tăng
trưởng tế bào không kiểm soát chính là gốc rễ của mọi loại ung thư.
Trong trường hợp của CML, khi ung thư bạch cầu phát triển, bệnh
nhân sẽ cảm thấy mệt mỏi, sốt, ớn lạnh, thỉnh thoảng sẽ chảy máu,
đau nhức xương và cuối cùng là qua đời.
18
Khi nghiên cứu sinh học về bệnh CML được mở rộng ra, việc điều
trị trở nên khả thi hơn, ít nhất là về mặt lý thuyết rằng các bác sĩ có
thể tấn công vào một phân tử cụ thể bên trong tế bào ung thư. Alex
Matter đã quan sát thấy bên trong tế bào ung thư là một vũ trụ vô
biên bao gồm nhiều chuỗi phân tử có mạch kép giống như một ổ
khóa phức tạp, được thiết kế với chỉ một chìa khóa duy nhất. Ông
đã tưởng tượng trong đầu một hợp chất có thể ức chế protein Bcr-
Abl bằng cách liên kết hóa học với nó, sau đó phá vỡ chuỗi tăng
sinh tế bào lỏng lẻo. Đặc tính hòa trộn và tích hợp của các phân tử
từ đó sẽ cho phép hợp chất ngăn chặn một chuỗi phản ứng hóa học
cụ thể mà không làm ảnh hưởng đến những phân tử khác, tương tự
như việc dùng một chiếc chìa khóa giả để làm kẹt ổ khóa. “Dựa trên
nguyên lý này,” Matter hồi tưởng lại, “tôi đã lập ra một nhóm nhỏ để
nghiên cứu xem chúng tôi có thể thiết kế một phân tử như vậy
không.”
19
Đối với nhiều người cùng thời với Alex Matter, phát triển một hợp
chất có thể vượt qua màng tế bào và chạm đến hạt nhân của nó –
nơi chứa protein Bcr-Abl, tưởng chừng như một ảo tưởng khoa học.
Nghiên cứu hóa chất ở cấp độ phân tử vào thời điểm đó vẫn còn vô
cùng phức tạp. Tuy nhiên, vấn đề này lại có hướng giải quyết rất lạ
và thu hút, chính nhờ vậy, nhiều người đã phấn khởi quyết làm nên
điều phi thường này cùng Matter.
