Tiền, tất nhiên, rất quan trọng trong việc kinh doanh dược phẩm.
Nhưng Novartis đã tiến hành cuộc thử nghiệm lâm sàng lớn nhất
trong lịch sử trên diện rộng, cho dù cộng đồng những bệnh nhân
phải gánh chịu CML khá nhỏ. Họ tuyên bố mở rộng thử nghiệm
nhanh nhất có thể để giúp đỡ những bệnh nhân giai đoạn cuối mà
với họ, STI571 chính là hy vọng thực sự. Không giống hóa trị liệu
thông thường, phân tử nhắm đến mục tiêu này sẽ chỉ tấn công các
tế bào ung thư mà không làm hại những tế bào khỏe mạnh và nhờ
đó tránh được rất nhiều tác dụng phụ như rụng tóc, teo da và thành
ruột, tắc nghẽn tĩnh mạch, buồn nôn. Đối mặt với áp lực từ công
chúng, FDA đã hoàn thành quá trình phê duyệt loại thuốc mới –
Gleevec – trong thời gian kỷ lục, chỉ sau hai tháng rưỡi đánh giá.
Trong buổi họp báo vào ngày 10/5/2001, thư ký Bộ Y tế và Nhân
sinh Hoa Kỳ (Health and Human Services), Tommy Thompson, đã
nhấn mạnh rằng, “Chúng tôi tin rằng [những loại thuốc] nhắm đến
mục tiêu như vậy chính là làn sóng của tương lai.”
25
Vào năm 2009,
ba nhà phát minh thuốc Gleevec đã giành được giải thưởng Lasker,
một trong những danh hiệu cao nhất trong ngành y học.
26
HÀNH TRÌNH TÌM KIẾM TRI THỨC HUYỀN THOẠI
Hướng tiếp cận để tạo ra Gleevec, bằng cách liên kết hóa học với
protein Bcr-Abl dựa vào nguyên lý thay thế một nhóm cụ thể trong
chuỗi ADN, đã biến căn bệnh ung thư CML cấp tính với thời gian
sống trung bình của bệnh nhân từ ba đến sáu năm thành bệnh mãn
tính (có thể kiểm soát được). Miễn sao các bệnh nhân vẫn dùng
thuốc mỗi ngày thì rất nhiều người trong số họ có thể sống trung
bình khoảng 30 năm sau lần chẩn đoán đầu tiên.
27
Thật kỳ lạ, doanh thu bán thuốc Gleevec tăng lên rất nhiều mặc dù
CML vẫn chỉ là một căn bệnh vô cùng hiếm gặp. Người ta ước tính,
đến năm 2030 sẽ có khoảng 250.000 bệnh nhân ung thư CML sống
tại Hoa Kỳ cần dùng thuốc mỗi ngày.
28
Đến năm 2012, việc kinh
doanh thuốc điều trị CML đã phát triển thành một đế chế kinh doanh
trị giá 4,7 tỷ đô, biến Gleevec trở thành sản phẩm bán chạy nhất của
Novartis.
29
